MikulNews — Terobosan terbaru dalam pengobatan Epidermolysis Bullosa (EB), penyakit kulit langka yang menimbulkan luka dan rasa nyeri, menunjukkan hasil menggembirakan dari uji klinis fase 3 terapi gen dan transplantasi kulit. Studi yang dipimpin oleh Stanford Medicine mengungkapkan bahwa pasien EB yang menerima perawatan menggunakan cangkok kulit hasil terapi gen mengalami penyembuhan yang lebih baik, rasa sakit dan gatal yang berkurang signifikan, serta perbaikan kualitas hidup secara menyeluruh.
Penelitian ini menyoroti penggunaan terapi gen berbasis sel yang mengubah DNA kulit pasien agar mampu memproduksi protein yang membantu penyembuhan luka yang parah akibat EB. “Pasien yang menjalani terapi gen ini melaporkan peningkatan signifikan dalam proses penyembuhan dan pengurangan gejala gatal yang selama ini menjadi masalah utama,” ujar kepala tim peneliti, dikutip dari Med.stanford.edu, 23 Juni 2025.
Selain itu, terapi gen yang dikembangkan oleh Krystal Biotech dengan obat tetes mata berbasiskan beremagene geperpavec (B-VEC) saat ini sedang memasuki tahap uji klinis fase 3. Pendekatan ini khusus ditujukan untuk mengatasi komplikasi mata yang dialami pasien dengan jenis EB dystrophic. Terapis mata berperan penting untuk mencegah kerusakan tambahan yang mengancam penglihatan pasien.
Kiprah organisasi DEBRA of America yang selama ini fokus mendukung pasien EB juga mencatat kemajuan besar dengan kehadiran ZEVASKYN™, terapi berbasis sel pertama di dunia yang dirancang untuk memperbaiki jaringan kulit yang rusak akibat EB. “Ini adalah tonggak sejarah untuk komunitas EB, terapi sel ini memberikan harapan baru untuk perawatan jangka panjang yang efektif,” menurut pernyataan resmi DEBRA, dikutip dari debra.org.
Baca juga: Manfaat Brokoli untuk Kesehatan: Cegah Kanker dan Jaga Jantung
Penyakit Epidermolysis Bullosa sendiri dikenal dengan kerentanan kulit yang sangat tinggi sehingga luka kecil dapat berkembang menjadi borok dan jaringan parut yang parah. Saat ini, belum ada pengobatan definitif yang dapat menyembuhkan penyakit ini secara total, sehingga inovasi terapi gen dan transplantasi kulit sangat dinantikan sebagai solusi revolusioner.
Para ahli berharap hasil uji klinis ini akan mempercepat akses terapi bagi pasien EB di seluruh dunia. “Kami menantikan dapat membawa terapi ini ke dalam praktik klinis sehingga pasien EB dapat segera merasakan manfaatnya langsung,” kata juru bicara Krystal Biotech dikutip dari epidermolysisbullosanews.com.
Terapi gen dan sel seperti yang ditemukan pada uji klinis ini menunjukkan bahwa perawatan untuk penyakit genetik langka seperti EB mulai memasuki era baru dengan hasil yang lebih menjanjikan dan memberikan harapan besar bagi pasien dan keluarga mereka di masa depan.
